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2023-02-15 17:00
I型糖尿病是胰島β細(xì)胞發(fā)生自身免疫破壞,導(dǎo)致胰島素絕對缺乏而引起的營養(yǎng)物質(zhì)代謝性異常疾病,占臨床上糖尿病的5%。
I型糖尿病絕大多數(shù)是自身免疫性疾病,遺傳因素和環(huán)境因素共同參與其發(fā)病,常導(dǎo)致患者出現(xiàn)多飲、多食、多尿、消瘦的“三多一少”癥狀,并有時(shí)會引起急性嚴(yán)重代謝紊亂、感染性疾病、慢性并發(fā)癥相關(guān)問題,嚴(yán)重影響患者健康。
近日,北京大學(xué)鄧宏魁教授團(tuán)隊(duì)及合作團(tuán)隊(duì)在《自然-醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)、《自然-代謝》(Nature Metabolism)發(fā)表的兩篇論文提示:在非人靈長類動物中的研究中,證明人多能干細(xì)胞來源的胰島細(xì)胞治療I型糖尿病安全、有效,新療法未來有望治愈I型糖尿病。
全新方式制作“種子細(xì)胞”,利用化學(xué)小分子將人成體細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞
多能干細(xì)胞是干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵“種子細(xì)胞”,如果人們能夠像“農(nóng)業(yè)制種”一樣獲得這種“種子細(xì)胞”,將解決再生醫(yī)學(xué)面臨的細(xì)胞來源問題。鄧宏魁團(tuán)隊(duì)很早就開始探索獲得“種子細(xì)胞”的路徑,與諾獎(jiǎng)成果不同,他們選擇了利用化學(xué)小分子將人成體細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞。
2022年,鄧宏魁研究組利用化學(xué)小分子誘導(dǎo)的方法,建立了一種安全、簡單、易于調(diào)控和標(biāo)準(zhǔn)化的人多能干細(xì)胞制備技術(shù)。“種子細(xì)胞”的“制種”技術(shù)實(shí)現(xiàn)了操作的簡便靈活以及調(diào)控的可逆可控,該研究成果發(fā)表在國際科學(xué)期刊《自然》雜志。
利用新的種子細(xì)胞,完成“仿真”治療,即首先制備“種子細(xì)胞”,其次把它分化成胰島細(xì)胞,最后將胰島細(xì)胞供給患者
20多年來,鄧宏魁研究組對基礎(chǔ)研究的堅(jiān)持和續(xù)接,讓團(tuán)隊(duì)在整個(gè)流程的三個(gè)階段都實(shí)現(xiàn)了原創(chuàng)性突破。2005年,鄧宏魁研究組率先采用模擬胰腺體內(nèi)發(fā)育分步定向誘導(dǎo)分化的策略,并于2007年初步建立了誘導(dǎo)人多能干細(xì)胞定向分化為胰腺β細(xì)胞的技術(shù)方案,為利用人多能干細(xì)胞治療糖尿病奠定了早期的研究基礎(chǔ)。
團(tuán)隊(duì)最終找到了更佳的移植部位——腹直肌前鞘,使得手術(shù)更安全、易行,沒有出血和凝血風(fēng)險(xiǎn)。不只如此,新方案可支持移植細(xì)胞早期存活和功能長期維持。數(shù)據(jù)還表明新方法下的胰島素標(biāo)志物分泌水平提升5倍以上,這意味著在未來的臨床治療中,患者需要植入的外源細(xì)胞更少,安全性更高。
上述非人靈長類動物模型上的成功并沒有讓研究的“征途”告一段落。未來還要解決免疫排異的問題,比如對種子細(xì)胞進(jìn)行修飾后,避免機(jī)體免疫系統(tǒng)對移植細(xì)胞產(chǎn)生排異反應(yīng)。期待鄧宏魁教授團(tuán)隊(duì)在干細(xì)胞治療I型糖尿病這一研究項(xiàng)目中取得更大成績,早日造福廣大患者!